1. Kryteria kwalifikacji do leczenia eltrombopagiem lub romiplostymem

1) wiek 1-18 lat;

2) rozpoznanie przewlekłej (trwającej powyżej 12 miesięcy), pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP);

3) niedostateczna odpowiedź na wcześniejsze standardowe leczenie farmakologiczne ITP.

Kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.

Do leczenia agonistą receptora trombopoetyny (rTPO) mogą być włączani pacjenci, którzy uzyskali niedostateczną odpowiedź lub wykazują nietolerancję na inny preparat z grupy agonistów rTPO, oraz spełniają kryteria kwalifikacji.

Pacjenci pozostający w leczeniu w ramach tego programu lekowego, po osiągnięciu pełnoletniości mogą być leczeni w programie lekowym „Leczenie dorosłych chorych na pierwotną małopłytkowość immunologiczną (ICD-10 D69.3)” bez konieczności spełnienia pozostałych kryteriów kwalifikacji do ww. programu lekowego - pod warunkiem niespełniania kryteriów wyłączenia z programu.

2. Określenie czasu leczenia w programie

Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia z programu określonymi w punkcie 3.

3. Kryteria wyłączenia z programu

1) nadwrażliwość na:

a) substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą – dotyczy leczenia eltrombopagiem

b) substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą lub na białka pochodzące z Escherichia coli – dotyczy leczenia romiplostymem;

2) zaburzenia czynności wątroby:

- wynik w skali Child-Pugh ≥ 5 – dotyczy leczenia eltrombopagiem,

- wynik w skali Child-Pugh ≥ 7 – dotyczy leczenia romiplostymem;

3) istotne zwiększenie się aktywności AlAT (powyżej trzykrotności górnej granicy normy dla lokalnego laboratorium)w przypadkach, gdy przekroczenie normy:

a) będzie narastać,

albo

b) będzie utrzymywać się ≥ 4 tygodni,

albo

c) będzie związane ze zwiększeniem stężenia bilirubiny bezpośredniej,

albo

d) będzie związane z objawami klinicznymi uszkodzenia wątroby lub objawami dekompensacji wątroby,

- dotyczy wyłącznie leczenia eltrombopagiem;

4) ciąża;

5) karmienie piersią;

6) brak odpowiedzi na leczenie:

- eltrombopagiem w dawce 75 mg podawanej przez 4 kolejne tygodnie leczenia (4 pomiary)

lub

- romiplostymem pomimo stosowania maksymalnej dawki (10 μg/kg mc.) przez 4 kolejne tygodnie leczenia.

Zgodnie z Obwieszczeniem Ministra Zdrowia z dnia 21 grudnia 2020 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na dzień 1 stycznia 2021 r - źródło: www.mz.gov.pl

B.98 Leczenie pediatrycznych chorych na przewlekłą pierwotną małopłytkowość immunologiczną [01.01.2021]