W dniu 21 marca 2013 r., Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał pozytywną opinię, zalecając wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Iclusig 15 mg i 45 mg tabletek powlekanych przeznaczonych do leczenia przewlekłej białaczki szpikowej (CML) i ostrej białaczki limfoblastycznej z dodatnim chromosomem Philadelphia (ALL Ph+). Iclusig został oznaczony jako sierocy produkt leczniczy w dniu 2 lutego 2010 roku. 

Substancją czynną Iclusig jest ponatinib, inhibitor białka (L01XE24). Działa on poprzez hamowanie kinazy BCR-ABL.

Korzyścią ze leczenia Iclusig są cytogenetyczne i hematologiczne odpowiedzi u chorych z CML i ALL Ph + w tym u pacjentów noszących mutację T315I. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi są: zmniejszenie liczby płytek krwi, wysypka, suchość skóry i ból brzucha.

Plan nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii dla Iclusig będzie realizowany w ramach pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.

Rekomendowane do rejestracji wskazanie:

      Iclusig jest wskazany u dorosłych pacjentów z:

• fazą przewlekłą, fazą akceleracji lub fazą blastyczną przewlekłej białaczki szpikowej (CML), którzy są odporni na dazatynib lub nilotynib, którzy wykazują nietolerancję leczenia dazatynibem lub nilotynibem i dla których późniejsze leczenie imatinibem nie jest klinicznie uzasadnione, lub u których występuje mutacja T315I;
• ostrą białaczką limfoblastyczną z dodatnim Chromosomem Philadelphia (ALL Ph +), którzy wykazują odporność na dazatynib, lub jego nietolerancję i dla których późniejsze leczenie imatinibem nie jest klinicznie właściwe, lub u których występuje mutacja T315I.

Szczegółowe zalecenia dotyczące stosowania tego produktu będą opisane w charakterystyce produktu leczniczego (ChPL), która zostanie opublikowana w Europejskim Publicznym Sprawozdaniu Oceniającym (EPAR) i będzie dostępna we wszystkich językach urzędowych Unii Europejskiej, po uzyskaniu zezwolenia na wprowadzenie do obrotu przez Komisję Europejską.

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków, na podstawie przedstawionych danych dotyczących jakości, bezpieczeństwa oraz skuteczności, uważa, że lek Iclusig wykazuje pozytywny stosunek korzyści do ryzyka i dlatego zaleca przyznanie dopuszczenia do obrotu.