- metoda leczenia chorób genetycznych polegająca na oddziaływaniu na materiał genetyczny pacjenta. Uszkodzone geny mogą zostać zastąpione prawidłowo działającymi genami wprowadzonymi do komórek pacjenta, a ich produkty - białka, pozwalają na przywrócenie właściwych funkcji komórek. Ponadto do komórek pacjenta można dostarczyć inne geny, których produkty przeciwdziałają rozwojowi choroby.
Zobacz również: Terapia skojarzona,